罗氏的Risdiplam符合婴儿研究的主要终点

罗氏控股RHHBY宣布了FIREFISH研究第2部分中用于治疗脊柱肌萎缩症（SMA）的候选候选药物risdiplam的阳性结果。

这项研究正在评估1至7个月大的1型SMA婴儿的risdiplam。Risdiplam是一种研究性存活运动神经元2（SMN2）剪接修饰剂，旨在增加和维持整个中枢神经系统和周围组织的SMN蛋白水平。

这项研究的主要结局指标是在治疗的第12个月，在没有支撑的情况下坐着至少五秒钟的婴儿比例，该比例通过《贝利婴儿和幼儿发展量表第三版》（BSID-III）的总运动量表进行评估。

Risdiplam通过证明1型SMA婴儿具有统计学上显着的和医学上有意义的运动里程碑改善而达到了主要终点。

FIREFISH是一项分为两部分的，开放标签的，关键性研究，对象是1至7个月大的1型SMA婴儿。第1部分（n = 21）评估了药物的安全性，并确定了第2部分的剂量。第2部分（n = 41）通过治疗12个月或更长时间后没有支撑而坐着的婴儿的比例来评估疗效。

我们提醒投资者，罗氏与SMA基金会和PTC Therapeutics PTCT合作，领导risdiplam的临床开发。

该药物正在一项针对60岁以下SMA新生婴儿的广泛临床试验计划中进行评估。该研究还包括先前接受过SMA靶向治疗的患者。

除了FIREFISH外，该公司还进行了三项研究-SUNFISH，JEWELFISH和RAINBOWFISH。

2019年11月，罗氏（Roche）宣布了SUNFISH第2部分的积极结果，评估了risdiplam对2至25岁2型或3型SMA患者的疗效和安全性。

同月，FDA批准了对该药物的优先审查。预计将于2020年5月24日做出批准决定。

risdiplam的成功开发将使罗氏公司受益匪浅。但是，SMA市场上的竞争非常激烈，例如Biogen的BIIB Spinraza和Novartis的NVS基因疗法Zolgensma。

罗氏的股价在过去一年中上涨了32.8％，而该行业的增长率为17.3％。

该公司在肿瘤学之外发展其产品组合的努力令人鼓舞。该公司拥有十几种用于临床开发的研究药物，用于治疗多发性硬化症，SMA，视神经脊髓炎频谱疾病，阿尔茨海默氏病，亨廷顿病，帕金森氏病，杜兴氏肌营养不良症和自闭症。

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