百济神州(06160.HK)：百泽安针对高度微卫星不稳定型或错配修复缺陷型实体瘤的新适应症上市申请在中国获受理

百济神州(06160.HK)于2021年6月7日宣布，中国国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)已受理其抗PD-1抗体药物百泽安(替雷利珠单抗注射液)用于治疗既往经治、局部晚期不可切除或转移性高度微卫星不稳定型(MSI-H)或错配修复缺陷型(dMMR)实体瘤患者的新适应症上市申请。

百济神州肿瘤免疫学首席医学官贲勇医学博士表示：“百泽安针对高度微卫星不稳定型或错配修复缺陷型实体瘤的新适应症上市申请在中国获受理令人十分激动，这印证了公司对于发掘百泽安这款潜在差异化检查点抑制剂的全部潜能，并提升该药物可及性、满足未被满足的医疗需求的持续承诺。这是公司递交的百泽安的第七项适应症上市申请，其中有三项已经在国内获批。公司2期临床试验的结果展现出百泽安在跨瘤种和不同(试验)终点中一致且持久的治疗效果。公司对试验数据感到鼓舞，并计划就该项申请与CDE展开持续交流，期待在不久的将来为更多患者们带来这款药物”。

此项新适应症上市申请基于一项单臂、多中心、开放性的2期临床试验(NCT03736889)结果。该试验旨在评估百泽安单药治疗既往经治、局部晚期不可切除或转移性MSI-H或dMMR实体瘤患者的有效性和安全性，有80例中国患者入组。患者每三周静脉注射一次百泽安？200mg，直至疾病进展、出现不可接受的毒性或停药。治疗第一年，放射诊断在第9周进行，然后每6周进行一次；从第二年起每12周进行一次。试着针对接受任何剂量的百泽安治疗并患有可根据独立审查委员会(IRC)基线测量的疾病的全部患者进行主要疗效分析。试验的主要终点是基于独立IRC根据RECIST1.1版评估结果确定的客观缓解率(ORR)，次要终点包括基于研究者和IRC评估结果确定的至缓解时间(TTR)、缓解持续时间(DoR)、疾病控制率(DCR)和无进展生存期(PFS)，以及总生存期(OS)、安全性和耐受性。百济神州于2021年美国临床肿瘤学会年会上公布了此项临床试验的结果。

据悉，高微卫星不稳定(MSI-H)癌细胞拥有比正常细胞更多的遗传标记物，被称之为“微卫星”。它们是短的重复性DNA序列。通常当细胞复制DNA时会修复错配的DNA，拥有大量微卫星的癌细胞可能在这一功能上有缺陷(也被称之为错配修复缺陷，或dMMR)。MSI-H及dMMR肿瘤最常见于结直肠癌、其他类型的胃肠癌和子宫内膜癌，也可能出现在乳腺癌、前列腺癌、膀胱癌及胸腺癌患者中。